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■本报记者 肖艳青 张文娟
由于目前还没有可以治愈A型血友病的方法，标准的治疗方法是定期给予患者凝血因子VIII(以下简称FVIII)进行替代治疗，以防止出血和其他并发症的发生。目前，重组长效FVIII药物已被开发并在国外上市。但是，在国内尚无自主生产的非长效以及长效重组FVIII产品。为了让国内血友病患者拥有更好的治疗选择，迫切需要长效产品的出现。
据了解，辅仁药业(18.960,-0.27,-1.40%)早在五年前就展开了对治疗血友病凝血因子的研发，日前，辅仁药业公告其自主研发的注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白药品临床试验批件已获得国家药品监督管理局批准，并于近期开展临床试验。
据公告显示，辅仁药业研发的注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白，对人凝血因子Ⅷ缺乏导致的凝血功能障碍具有纠正作用，主要用于防治A型血友病的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
1类新药填补国内空白
据了解，辅仁药业自主研发的注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白药品是治疗甲型血友病(也称 A 型血友病，或血友病 A)的新药，属治疗用生物制品1类，是第三代的长效产品，具有长效止血功能、降低给药频率的潜力，将比第二代重组产品的用药量少。另外，此药因 Fc 融合技术，具有潜在的降低免疫原性，提高用药安全性的特点。
辅仁药业认为，此产品与国内现有FVIII产品相比，具有体内长效性、蛋白稳定性和制备成本低等优势。此品成功上市之后，能够保证国内患者预防治疗用药的产品供应，同时有望填补国内长效性凝血因子VIII的空白，为国内A型血友病患者的治疗提供最佳的选择。
“长效FVIII是我们研发团队历经五年的创新成果，属于全球创新产品，因为目前在国际上也只有1-2个长效效果类似的药物”，辅仁药业北京生物医药研究院院长苏鸿声介绍说。
辅仁药业预期该产品上市后能够较好满足国内凝血因子Ⅷ产品的临床需求。
抢滩190亿元市场份额
据悉，在2018年9月1日，中国第11届血友病年会上，世界血友病联盟主席Alain Weill 在演讲中表示，中国预测有血友病患者数91681人，其中已经登记注册的患者有14390人，仅占预测人数的16%，其中血友病A型患者12533人。
据业内人士估算，按预防性治疗模式，每人每年需要给药150次，约为375000IU。按血源FVIII价格2.8元/IU，或进口重组FVIII价格4元/IU计算，每个病人每年治疗费用分别为105万元和150万元。按现有12533 名血友病A型患者，和进口重组FVIII的价格计算，预计国内的A型血友病市场为190亿人民币的市场规模，这其中还不包含未能诊断和治疗的病人。若能达到该水平的市场规模，满足所需要的FVIII产能，即制备约47亿IU用于满足国内现有病人的预防性治疗的需求，也是一个巨大的挑战。
据辅仁药业介绍，此药品的生产工艺稳定，蛋白产量极高，达到制备后可获得超过15万IU/升发酵液的产品。我们规划建设的两条2000升的生产线，即可满足国内现有病人的预防性治疗的市场用药需求。另外，因此药品的目的蛋白中含有Fc片段，在蛋白纯化生产中，采用成本更低的亲和填料进行生产，生产成本进一步降低，更加提升了产品的市场竞争力。
“该药物的开发成功，将会成为国内病人的首选预防性治疗药物，预计该产品在2020年有望在国内有条件上市”，苏鸿声进一步说。
